诺和诺德公布Sogroya三期临床数据，展现生长障碍儿童长效生长激素治疗新进展

2025年5月12日，诺和诺德公司发布了其针对青春期前生长障碍儿童使用每周一次长效生长激素Sogroya（Somapacitan）的三期临床试验顶线数据。试验结果显示，Sogroya在改善患有生长障碍儿童的年生长速度方面效果显著，其疗效与现有每日注射的生长激素诺泽（Norditropin，somatropin）相当，且耐受性良好。这一重要进展为生长激素缺乏儿童带来了更为便捷且有效的治疗选择，尤其减轻了患者及家庭因每日注射带来的负担。

Sogroya是一种长效人生长激素类似物，最初于2020年8月在美国获批，用于替代成人生长激素缺乏患者体内不足的内源性生长激素。随后，2023年4月，Sogroya获准用于治疗2.5岁及以上儿童中因内源性生长激素分泌不足而导致的生长障碍。这种创新药物通过每周一次给药的方式，极大地提升了用药的便利性，避免了传统每日注射的繁琐。

本次发布的数据来源于三期随机开放标签平行对照REAL8试验（注册号NCT05330325），该试验重点评估了Sogroya与诺泽在2至10岁患有小于胎龄儿（SGA）、特纳综合征、努南综合征以及特发性矮小症儿童中的疗效和安全性。试验中，努南综合征、特纳综合征及特发性矮小症患儿接受每周0.24mg/kg的Sogroya治疗，另一组则每日注射0.050mg/kg的诺泽。小于胎龄儿患儿则被分为三组，分别接受每周0.24mg/kg的Sogroya、每日0.035mg/kg低剂量诺泽或每日0.067mg/kg高剂量诺泽。

研究结果显示，Sogroya在第52周身高增长速度方面的表现不逊于诺泽。具体而言，小于胎龄儿患儿中，Sogroya的年生长速度为11.0厘米，明显优于低剂量对照组的9.4厘米，同时与高剂量对照组的11.1厘米持平。努南综合征患儿接受Sogroya治疗时，年生长速度为10.4厘米，显著高于对照组的9.2厘米。特发性矮小症患儿中，Sogroya与对照药物的年生长速度均为10.5厘米，显示出相当的疗效。安全性方面，Sogroya耐受良好，未报告任何严重安全问题，且与对照药物在胰岛素样生长因子1（IGF-1）反应上无明显差异。

诺和诺德表示，REAL8试验中特纳综合征患者的详细数据将在2025年晚些时候公布。值得关注的是，今年4月，公司已基于REAL8及单臂REAL9（NCT05723835）试验数据，向欧盟和美国监管机构提交了包括小于胎龄儿、努南综合征和特纳综合征儿童适应症的上市申请。这些临床研究覆盖了10岁及以上年龄段的小于胎龄儿及相关疾病患儿，彰显了Sogroya在多种儿童生长障碍领域的广泛潜力。此次临床数据的发布为该药的监管审批及临床应用奠定了坚实基础，也为患者及其家庭带来了治疗的新希望。

参考资料：Sogroya® (somapacitan) is an efficacious and well-tolerated long-acting growth hormone in children with growth disorders: results from REAL8 phase 3 basket study presented at the joint Congress of ESPE and ESE. Retrieved May 12, 2025.

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