贝组替凡（Belzutifan）是一种靶向药物，而非传统意义上的免疫治疗药。它主要是一种低氧诱导因子-2α（HIF-2α）抑制剂，通过靶向作用于HIF通路中关键的蛋白，从而干预肿瘤的生长与代谢过程。该药由美国默克公司（Merck & Co., Inc.）开发，最初被FDA批准用于治疗与VHL（冯·希佩尔-林道）病相关的肾细胞癌等实体瘤。
在肿瘤细胞中，HIF-2α是低氧环境中促进癌细胞存活、增殖和血管生成的关键因子。正常情况下，HIF-2α在有氧环境下会被降解，但某些肿瘤（尤其是VHL基因突变相关的肿瘤）中HIF-2α持续表达，推动恶性进展。贝组替凡通过选择性抑制HIF-2α的活性，阻断其与HIF-1β形成异源二聚体，抑制下游促癌基因的转录，达到抗肿瘤作用。
与免疫治疗药物（如PD-1、CTLA-4抗体）依赖激活患者自身免疫系统不同，贝组替凡并不直接作用于免疫通路，而是通过靶向肿瘤内部的分子异常进行干预。因此，它在药物分类上被明确归入分子靶向治疗药物一类，而非免疫检查点抑制剂或细胞免疫疗法。
目前，贝组替凡主要用于治疗VHL病相关的肾癌、肾透明细胞癌以及部分神经内分泌瘤等，且在多项实体瘤适应症中正进行临床研究。随着靶向HIF通路的新思路被逐步认可，贝组替凡为一部分靶点明确但免疫疗法效果不佳的肿瘤患者，提供了新的治疗选项。
参考资料：https://www.welireg.com/
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