艾伏尼布/依维替尼（Ivosidenib）是一种靶向异柠檬酸脱氢酶1（IDH1）突变的口服小分子抑制剂，主要用于治疗携带IDH1基因突变的多种恶性肿瘤。IDH1突变在某些血液肿瘤和实体瘤中具有较高的发生率，尤其是在急性髓系白血病（AML）、骨髓增生异常综合征（MDS）以及胆管癌等疾病中。艾伏尼布通过特异性抑制IDH1突变酶活性，阻断肿瘤细胞代谢异常，恢复正常的细胞分化过程，达到抑制肿瘤生长的效果。
在血液肿瘤方面，艾伏尼布最主要的适应症是针对携带IDH1突变的新诊断急性髓性白血病患者，尤其适合75岁以上或者因合并症不能接受强化化疗的老年患者。此外，对于复发或难治性AML患者，艾伏尼布同样表现出良好的疗效，成为这部分患者的有效治疗选择。除了AML，艾伏尼布也被批准用于治疗复发或难治性的骨髓增生异常综合征（MDS），这类疾病常常进展为AML，早期干预可以延缓病情恶化。
在实体瘤方面，艾伏尼布的应用最突出的是局部晚期或转移性胆管癌，特别是那些已接受过标准治疗但病情仍然进展的患者。胆管癌中IDH1突变的存在为靶向治疗提供了重要依据。艾伏尼布通过靶向IDH1突变，显著改善了这类患者的生存期和生活质量，成为胆管癌靶向治疗领域的重要突破。
总体来看，艾伏尼布以其精准靶向IDH1突变的独特机制，为携带此类突变的血液恶性肿瘤和某些实体瘤患者提供了新的治疗选择。随着分子检测技术的普及，更多患者能够精准识别IDH1突变，从而获得个体化的靶向治疗，提高治疗效果和预后。
参考资料：https://www.tibsovo.com/
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