托法替布（Tofacitinib）是一款口服型小分子药物，属于Janus激酶（JAK）抑制剂类，专门设计用于干预免疫系统的异常活性。它的主要功能是通过选择性抑制JAK1和JAK3，阻断多种促炎细胞因子的信号传导，从而减轻慢性炎症反应。正常情况下，细胞表面受体与细胞因子结合后，会通过JAK-STAT通路启动基因转录，激活免疫细胞引发炎症。而托法替布通过抑制这一通路，有效减少细胞因子如IL-6、IL-2、IL-15、IFN-γ等的活性，抑制T细胞和B细胞的过度活化，进而控制免疫相关疾病的病理进程。
临床上，托法替布已获批用于治疗中重度活动性类风湿性关节炎（RA）、银屑病关节炎（PsA）和中重度溃疡性结肠炎（UC）。在类风湿关节炎中，托法替布能够显著改善关节肿胀和压痛，延缓骨关节破坏的进程；且联合甲氨蝶呤被公认为一种既能增强疗效又相对安全可控的策略，尤其适合中重度活动性类风湿关节炎患者；而在溃疡性结肠炎中，它有助于促进粘膜愈合，缓解腹泻和便血症状。相比传统免疫抑制剂，托法替布的起效更快、剂型方便，患者依从性更高。
然而，由于其抑制了广泛的免疫反应，也带来了感染、血脂升高、心血管事件等潜在风险。因此，在实际应用中，需严格筛查患者基础疾病，定期监测治疗安全性。随着更多真实世界数据的积累，托法替布在不同免疫疾病领域的定位和应用策略也在不断细化和完善。
参考资料：https://www.xeljanz.com/
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