米托坦/密妥坦（Mitotane）是一种具有特异性作用的肾上腺皮质毒性药物，属于抗肾上腺皮质肿瘤药物（adrenolytic agent）类别。在更广泛的药物分类体系中，米托坦被归类为抗肿瘤类药物中的“细胞毒性药物”分支，但其机制不同于传统的化疗药。它是人工合成的二氯二苯基三氯乙烷（DDT）衍生物，具有高度选择性地作用于肾上腺皮质组织的能力，能够引发肾上腺皮质细胞坏死和萎缩，并显著抑制皮质类固醇激素的合成，因此具有双重的细胞毒性与内分泌抑制效应。
与传统化疗药不同，米托坦的作用靶点更为特定。它不广泛抑制所有快速分裂的细胞，而是聚焦于肾上腺皮质细胞，尤其是对肾上腺皮质癌（ACC）等高度分泌激素的恶性肿瘤组织更敏感。其药理机制主要包括对肾上腺皮质细胞的线粒体功能干扰，干扰类固醇生物合成酶的表达，从而导致皮质醇和其他激素的显著下降。此外，米托坦还能调节肝脏中类固醇激素的代谢酶活性，加速激素降解，在临床上常需与激素替代治疗联合使用以控制副作用。
由于米托坦独特的作用机制及其较强的毒副作用管理需求，其使用受到严格的适应症限制，通常仅用于确诊为肾上腺皮质癌的患者，并需要在有经验的内分泌肿瘤团队指导下进行长期监测。当前该药在全球多个国家均被视为孤儿药，仅由有限制的生产厂商供应（如德国的HRA Pharma），其精准定位于罕见但高度恶性的肾上腺相关肿瘤治疗中，代表了靶向器官毒性策略在实体瘤管理中的一类经典药物模型。
参考资料：https://go.drugbank.com/drugs/DB00648
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