艾伏尼布片的主要功能和适应症有哪些

艾伏尼布/依维替尼（Ivosidenib）是一款针对IDH1基因突变的口服小分子靶向药物，作为一种异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）抑制剂，它的出现为多种携带IDH1突变的恶性肿瘤提供了精准治疗的新思路。正常情况下，IDH1酶参与细胞代谢过程，而在突变状态下，该酶异常产生活性代谢物2-羟基戊二酸（2-HG），这种代谢产物会抑制细胞正常分化，导致细胞癌变。艾伏尼布通过选择性抑制突变IDH1的活性，降低2-HG水平，从而恢复细胞的正常分化与凋亡机制，具有明确的抗肿瘤作用。

艾伏尼布最初获批用于治疗急性髓系白血病（AML）中带有IDH1突变的成人患者，特别是针对两类人群：一是新诊断的AML患者中，年龄≥75岁，或因合并症不适合接受强化诱导化疗的个体，可单药或与阿扎胞苷联合使用；二是对于经标准治疗后复发或难治的AML患者，艾伏尼布作为单药治疗方案，已在多项临床研究中显示出良好的缓解率和生存优势。此外，该药在骨髓增生异常综合征（MDS）中的应用也逐步展开，尤其是针对经治疗后复发或对常规治疗无效的MDS患者。艾伏尼布可逆转分化障碍，帮助部分患者获得血象改善甚至骨髓完全缓解，是MDS精准治疗的重要尝试之一。

除血液系统疾病外，艾伏尼布在实体瘤中的应用也备受关注，尤其是在局部晚期或转移性胆管癌（CCA）领域。大约有10%–20%的胆管癌患者存在IDH1突变，在传统化疗效果有限的背景下，艾伏尼布为这类人群提供了新的治疗选择。根据ClarIDHy临床研究结果，艾伏尼布在经过一线治疗失败的胆管癌患者中显著延长了无进展生存期，安全性也表现良好，副作用可控，包括疲劳、腹泻、恶心、QT间期延长等，通常通过调整剂量可缓解。

参考资料：https://www.tibsovo.com/

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