吉瑞替尼(Gilteritinib)作为一款靶向FLT3突变的酪氨酸激酶抑制剂,主要用于治疗复发或难治性急性髓系白血病(AML),特别是在检测出FLT3-ITD或FLT3-TKD突变的患者群体中展现出显著疗效。其核心机制是通过阻断FLT3信号通路,干扰白血病细胞的增殖与存活,从而达到控制疾病进展的目的。虽然吉瑞替尼在延长患者无进展生存期(PFS)与总生存期(OS)方面的效果得到国际临床研究的认可,但目前尚不能视为一种“治愈”AML的单一疗法。
根据ADMIRAL临床试验数据显示,在接受吉瑞替尼治疗的FLT3突变AML患者中,总缓解率(ORR)达到54%,其中完全缓解(CR)率为21%,而相比传统化疗组的CR率则显著较低。更重要的是,吉瑞替尼组的中位总生存时间为9.3个月,相较化疗组的5.6个月具有显著延长的优势。尽管这些数据说明吉瑞替尼是一种有效的治疗药物,但它的疗效仍多用于“疾病控制”而非“根治”,其更多作为桥接造血干细胞移植(HSCT)或长期缓解维持的治疗手段。
治愈AML通常仍依赖于异基因造血干细胞移植,吉瑞替尼更多是为患者争取时间和缓解窗口,尤其在多线治疗失败后的治疗中占据关键地位。临床实践中,一部分使用吉瑞替尼的患者在获得完全缓解后顺利进行移植,并实现长期生存甚至“功能性治愈”,但这并非吉瑞替尼本身的直接“治愈”效应。因此,吉瑞替尼疗效显著,尤其适合复发难治患者,但能否最终治愈,仍需综合个体病情、移植条件以及对药物反应等多方面因素评估。
参考资料:https://www.xospata.com/
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