吉瑞替尼(Gilteritinib)商品名为XOSPATA,是一种具有高度靶向性的酪氨酸激酶抑制剂,专门用于治疗携带FLT3突变的复发或难治性急性髓系白血病(AML)成人患者。FLT3基因突变是AML中最常见的遗传异常之一,特别是FLT3-ITD(内部串联重复)突变,其存在通常与病情进展迅速、预后不良、复发率高等特征密切相关。吉瑞替尼通过选择性抑制FLT3蛋白的异常活性,阻断白血病细胞的信号传导路径,从而抑制其增殖并诱导凋亡,为这一类患者提供了精准治疗的新途径。
作为一种第二代FLT3抑制剂,吉瑞替尼不仅能有效靶向FLT3-ITD突变,还能对FLT3-TKD(二级酪氨酸激酶结构域)突变型有效,并能在部分已对第一代FLT3抑制剂(如索拉非尼)产生耐药的患者中继续发挥疗效。根据全球III期临床试验ADMIRAL研究的结果,吉瑞替尼显著改善了复发或难治性FLT3突变AML患者的总生存期,其中位总生存期约为9.3个月,而标准化疗组为5.6个月,显示出明显的生存获益。
吉瑞替尼为口服药物,使用方便,推荐剂量为每天120mg,持续用药直至病情进展或发生不可接受的不良反应。由于其较高的靶向选择性,吉瑞替尼的耐受性整体良好,但也可能出现一些副作用,如肝功能指标升高、肌酐升高、QT间期延长、肌肉疼痛、乏力及腹泻等,因此在用药过程中需定期进行血常规、电解质、肝肾功能及心电图监测,以确保用药安全性。
目前吉瑞替尼在多个国家获批使用,并被纳入NCCN等主流治疗指南,用于治疗复发或难治性FLT3突变AML患者,填补了这类高危白血病患者在靶向治疗领域的空白。尽管尚未在中国广泛上市,其在海外市场的应用已获得较为广泛的临床认可,并为未来国内治疗此类白血病提供了重要的药物参考。
参考资料:https://www.xospata.com/
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