左乙酰亮氨酸（levacetylleucine）的副作用有哪些

左乙酰亮氨酸（levacetylleucine）。作为首个获批用于治疗C型尼曼-匹克病（NPC；罕见病）神经系统症状的修饰氨基酸类药物，其安全性特征在临床试验和真实世界应用中已得到初步评估。这种罕见病治疗药物在改善患者共济失调、认知功能障碍等核心症状的同时，也表现出特定的不良反应谱。

临床研究数据显示，最常见的不良反应包括上呼吸道感染、腹痛、吞咽困难和呕吐，这些症状多为轻至中度，通常无需中断治疗。值得注意的是，药物配制和服用方式可能影响耐受性，将左乙酰亮氨酸颗粒与40ml冷水或特定液体混合后需在30分钟内服用完毕的特殊要求，若操作不当可能加重胃肠道不适。

特别需要警惕的是该药物明确的胚胎-胎儿毒性警告。动物实验显示，在相当于人类推荐剂量1.4-6倍的暴露量下，可导致胚胎死亡和骨骼畸形等严重发育异常。这一发现使得育龄期女性用药前必须确认未孕，并在整个治疗期间及停药后7天内采取高效避孕措施。对于意外妊娠者应立即停药并接受专业产前咨询

在特殊人群应用中，虽然该药获批用于4岁及以上儿童，但15kg以下患儿的用药安全性数据仍有限，需密切监测生长发育指标。

总体而言，左乙酰亮氨酸的获益-风险比在严格遵循用药指南的前提下对NPC患者具有积极意义，但需要建立完善的用药监测体系来确保治疗安全。

参考资料：https://en.wikipedia.org/wiki/Levacetylleucine

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