左乙酰亮氨酸（levacetylleucine）的说明书简介及上市情况

一、名称：levacetylleucine、Aqneursa、L-Acetylleucine、左乙酰亮氨酸、

二、适应症：

左乙酰亮氨酸（levacetylleucine）适用于治疗体重≥15kg的成人和儿童患者的C型尼曼-匹克病（NPC；罕见病）的神经系统表现。

三、用法用量：

1、用药前：对于具有生殖能力的女性，确认患者没有怀孕。

2、推荐剂量：左乙酰亮氨酸的推荐剂量基于患者的实际体重（kg），每天最多口服三次。左乙酰亮氨酸可以与食物一起服用，也可以不与食物一起服用。对于体重35kg及以上的患者，早上口服左乙酰亮氨酸2g、下午口服1g、晚上口服1g；对于体重在25kg-35kg的患者，早上口服1g、下午口服1g、晚上口服1g；对于体重在15kg-25kg的患者，早上口服1g、晚上口服1g。

3、用药管理：为了制备一剂用于悬浮的左乙酰亮氨酸颗粒，将整包颗粒撒在盛有40毫升冷水或室温水、橙汁或杏仁奶的杯中；用勺子搅拌，在30分钟内喝完所有的混合物。不要使用任何其他液体来分散颗粒。不要使用热液体。

四、不良反应：

在左乙酰亮氨酸的临床研究中，常见的不良反应包括上呼吸道感染、腹痛、吞咽困难、呕吐等。

五、供应和储存：

左乙酰亮氨酸口服混悬液以白色至类白色颗粒的形式提供，每包含有1.7克白色至类白色颗粒，相当于1克左乙酰亮氨酸。可将期储存在20°C至25°C(68°F至77°F)的室温下；允许在15°C至30°C(59°F至86°F)之间偏移。

六、特殊人群：

1、女性：对于具有生殖能力的女性，在开始使用此药治疗前，请确认患者没有怀孕。建议具有生殖潜力的女性在治疗期间使用有效的避孕措施，如果需要停药，则在最后一次给药后的7天内使用。

七、作用机制：

口服后，左乙酰亮氨酸通过普遍表达的单羧酸转运蛋白被吸收并分布到全身组织。它进入酶控制的途径，纠正代谢功能障碍并改善三磷酸腺苷（ATP）的能量产生。能量代谢的正常化改善了线粒体和溶酶体的功能障碍，并导致未酯化胆固醇和鞘脂的储存减少。左乙酰亮氨酸还被证明可使豚鼠模型中的神经元膜电位正常化，从而改善细胞信号传导过程并恢复和保护神经元回路。

左乙酰亮氨酸治疗NPC的独特分子靶点尚不清楚。

八、上市情况：

左乙酰亮氨酸于2024年9月在美国被批准美国食品药品监督管理局（FDA）其用于医疗用途，以Aqneursa的商品名进行出售。目前在其他国家还没有上市出售。

参考资料：https://www.drugs.com/aqneursa.html

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