Qfitlia（Fitusiran）的说明书中文简介

一、名称：Qfitlia、Fitusiran

二、适应症：

Qfitlia（Fitusiran）适用于常规预防，以预防或减少12岁及以上患有血友病A或B的成人和儿童患者在有或没有因子VIII或IX抑制剂的情况下发生出血的频率。

三、用法用量：

1、推荐剂量

Qfitlia仅供皮下使用。建议在具有血友病或出血性疾病治疗经验的医疗保健专业人员的监督下使用Qfitlia。使用美国食品和药物管理局批准的试验监测抗凝血酶降低（AT）活性。Qfitlia的起始剂量为50毫克，每两个月皮下注射一次。如有必要，调整剂量和/或给药间隔，使活性保持在15-35%之间。

在启动Qfitlia之前的活动中进行测量。如果AT活性＜60%，不要开始定量给药。在开始Qfitlia后，患者可以在治疗的前7天继续使用之前的凝血因子浓缩物（CFC）或旁路剂（BPA）预防。在首次服用Qfitlia后7天内停止CFC或BPA预防。

2、剂量修改

在开始给药后的第4周（第1个月）、第12周（第3个月）、第20周（第5个月）和第24周（第6个月）以及任何剂量调整后，使用FDA批准的测试进行活动测量。如果任何AT活性＜15%，则需要减少剂量。较低剂量应在前一剂量后3个月开始。减少剂量后，应重新开始AT测量。如果6个月后AT活性＞35%，或者如果患者没有达到满意的出血控制，则应考虑增加剂量。剂量增加后，应重新开始AT测量。

3、制备和给药说明

Qfitlia适合在医疗保健提供者的指导下使用。根据使用说明，为患者和/或护理人员提供使用前准备和服用Qfitlia的适当培训(IFU)。患者可以自己注射Qfitlia，或者患者的护理人员可以给患者注射Qfitlia。对于12至17岁的儿童患者，建议由成人或在成人监督下注射Qfitlia。

通过在大腿或腹部区（肚脐周围2英寸（5厘米）除外）域进行皮下注射来施用Qfitlia。护理人员也可以在患者上臂的外部区域注射Qfitlia。Qfitlia不应注射到娇嫩、受损、擦伤或结疤的皮肤中。不要注射到静脉中。

四、不良反应：

在Qfitlia的临床研究中，常见的不良反应包括病毒感染、鼻咽炎和细菌感染。

五、供应和储存：

Qfitlia是一种无色至淡黄色的透明溶液，以单剂量预填充笔或单剂量小瓶提供。每支预填充笔的设计容量为0.5毫升的50毫克Qfitlia。每瓶设计用于输送0.2毫升20毫克的Qfitlia。

对于预填充笔，Qfitlia在2°C至8°C(36°F至46°F)下冷藏储存在原纸箱中，以避免光照。在标签上打印的有效期内，Qfitlia可在15°C至30°C(59°F至86°F)的室温下储存一次，最长可达3个月。从冰箱中取出后不迟于3个月或到期日丢弃，以先到者为准。在室温下储存后，不要将产品放回冰箱。

对于20毫克小瓶的Qfitlia，储存在2°C至8°C(36°F至46°F)的冰箱中，或储存在15°C至30°C(59°F至86°F)的室温下，并放在原纸箱中避光。在室温下储存后，不要将产品放回冰箱。任何时候都不要摇晃Qfitlia。不要加热Qfitlia。不要冻结。不要放在阳光直射的地方。

六、作用机制：

Qfitlia中的主要成分Fitusiran是一种双链siRNA，通过RNA干扰导致at信使RNA (mRNA)降解，降低血浆AT水平。

参考资料：https://www.drugs.com/pro/qfitlia.html

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