Qfitlia（Fitusiran）：FDA批准使用或不使用因子抑制剂治疗血友病A或B的新疗法

2025年3月28日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准Qfitlia（Fitusiran）用于常规预防，以预防或减少12岁及以上患有血友病A或B的成人和儿童患者的出血事件频率，无论是否使用因子VIII或IX抑制剂（中和抗体）。

血友病A和血友病B分别是由凝血因子VIII（FVIII）或IX（FIX）功能障碍或缺乏引起的遗传性出血性疾病。这些血友病患者无法正常凝血，受伤或手术后出血时间可能比正常情况长。他们的肌肉、关节和器官也可能出现自发性出血，这可能危及生命。这些出血事件通常通过按需、偶发性治疗或使用含有FVIII或FIX的产品或模拟因子的产品进行预防来管理。

Qfitlia不能替代缺失的凝血因子。相反，它减少了一种名为抗凝血酶的蛋白质的量，导致凝血酶的增加，凝血酶是一种对凝血至关重要的酶。

Qfitlia每两个月开始皮下注射一次。使用FDA批准的INNOVANCE抗凝血酶伴随诊断测试调整注射剂量和频率。该伴随诊断旨在监测并通过告知注射剂量和频率，使抗凝血酶活性达到目标范围，以降低出血风险和过度凝血风险。美国食品药品监督管理局批准西门子医疗诊断有限公司进行INNOVANCE抗凝血酶检测。

Qfitlia的疗效和安全性在两项多中心、随机临床试验中进行了评估，这两项试验共招募了177名患有血友病a或血友病B的成年和儿科男性患者。在一项研究中，参与者对FVIII或FIX有抑制性抗体，并曾接受过按需治疗的出血药物“旁路剂”。在第二项研究中，参与者没有FVIII或FIX的抑制性抗体，并且之前接受了凝血因子浓缩物的按需治疗。在这两项随机试验中，参与者每月接受固定剂量的Qfitlia治疗，或根据需要接受常规的按需治疗（绕过药物或凝血因子浓缩物），持续九个月。Qfitlia的固定剂量未获批准，因为它会导致一些患者过度凝血。

Qfitlia疗效的主要衡量标准是治疗出血的估计年出血率。在接受基于抗凝血酶的Qfitlia给药方案的抑制剂参与者中，与接受旁路药物按需治疗的参与者相比，估计的年出血率降低了73%。在接受Qfitlia抗凝血酶给药方案的无抑制剂参与者中，与接受凝血因子浓缩物按需治疗的参与者相比，估计的年出血率降低了71%。

Qfitlia对血栓形成事件（凝血）和胆囊疾病（一些患者需要切除胆囊）有盒装警告。Qfitlia还对肝脏毒性发出警告，需要在基线时监测肝脏血液检查，然后在开始使用Qfitlia治疗或增加Qfitlia剂量后每月监测至少六个月。Qfitlia最常见的副作用是病毒感染、普通感冒症状（鼻咽炎）和细菌感染。

参考资料：https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-novel-treatment-hemophilia-or-b-or-without-factor-inhibitors

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