福坦替尼（Fostamatinib）的上市情况及分析

福坦替尼（Fostamatinib）于2018年4月在美国获得批准，用于治疗成年慢性免疫性血小板减少症（ITP），特别是对先前治疗反应不佳的患者，商品名为Tavliesse。随后，该药物于2020年1月在欧盟也获得了相应的医疗用途批准，并以Tavlesse的名义销售。

福坦替尼的上市主要基于两项双盲安慰剂对照临床试验，即FIT-1（NCT02076399）和FIT-2（NCT02076412），这两项研究共涉及150名成年患者，这些患者均为对以往治疗（包括皮质类固醇、免疫球蛋白、脾切除术及血小板生成素受体激动剂等）反应不足的慢性ITP患者。疗效评估的关键指标是稳定的血小板反应，定义为在第14至24周之间的6次就诊中，至少4次的血小板计数达到50*10^9/L以上。

在FIT-1试验中，接受福坦替尼治疗的患者中，有18%（n=9）展现出稳定的血小板反应，而安慰剂组则没有患者表现出此反应（0%，n=0，p=0.03）。FIT-2试验结果显示，福坦替尼组中有16%（n=8）的患者和安慰剂组中仅有4%（n=1）的患者出现稳定的血小板反应，尽管该差异未达到统计学显著（p=0.26）。在后续的FIT-3（NCT 02077192）扩展研究中，23%（n=10）的新接受福坦替尼的患者同样观察到稳定的反应。这些研究结果表明，福坦替尼能够有效提供持久的血小板反应，为那些对其他治疗方法效果不佳的患者带来了新的希望。

尽管福坦替尼对ITP患者显示出一定的疗效，但使用过程中仍需关注可能出现的严重副作用。通过合理的预防措施和剂量调整，这些副作用通常可以得到有效控制。因此，在临床应用时应综合考虑其潜在益处与风险。

参考资料：https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-fostamatinib-tablets-itp

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