普拉替尼是什么靶向药

普拉替尼，商品名为普吉华（GAVRETO），是一种新型的靶向治疗药物，主要针对存在RET基因融合或突变的癌症患者。作为一种高选择性的RET抑制剂，普拉替尼通过抑制RET及其下游分子的磷酸化，有效阻止表达RET基因变异的细胞增殖，从而达到治疗目的。

普拉替尼在治疗RET基因突变的非小细胞肺癌（NSCLC）方面表现出色。非小细胞肺癌是一种常见的肺癌类型，约占所有肺癌病例的85%。RET融合患者在非小细胞肺癌中的比例约为1%-2%，主要发生在非吸烟人群中。普拉替尼能够针对性地抑制RET融合基因，显著改善患者的生存率和生活质量。临床试验结果显示，普拉替尼对RET融合阳性NSCLC患者具有显著的疗效，无论是初治患者还是经治患者，都表现出较高的客观缓解率（ORR）和良好的疾病控制率。

此外，普拉替尼还被批准用于治疗RET突变型甲状腺髓样癌（MTC）和RET融合阳性甲状腺癌。甲状腺髓样癌是一种罕见的甲状腺癌类型，通常与RET基因突变有关。普拉替尼通过抑制RET基因突变，有效控制肿瘤的生长和扩散。对于需要系统性治疗且放射性碘难治的晚期或转移性甲状腺癌患者，普拉替尼也表现出显著的治疗效果。

普拉替尼是一种口服、每日一次的药物，具有强效高选择性的特点。它能够在不显著影响正常细胞的情况下，有效治疗RET基因突变引起的癌症。然而，作为一种药物，普拉替尼也可能伴随一些副作用，如肌肉骨骼疼痛、便秘、高血压、腹泻、疲劳等。患者在使用普拉替尼时，应严格遵循医嘱，注意用法用量，并定期进行相关检查以监测药物效果和潜在副作用。

普拉替尼目前已经在国内上市，但是还没有纳入医保，价格在几万元左右，具体结果请咨询当地医院药房。国外比较便宜的主要是老挝版普拉替尼仿制药，价格大概在在三千多元，且与国内原研药药物成分基本一致。

总的来说，普拉替尼作为一种创新的靶向药物，为患有RET基因突变的非小细胞肺癌和甲状腺癌患者带来了新的治疗希望和生存机会。通过合理的用药和科学的管理，患者可以获得更好的治疗效果和生活质量。

参考链接：https://www.cancerresearchuk.org/about-cancer/treatment/drugs/ponatinib

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