奎扎替尼(Quizartinib),是一种口服的高效II型FLT3抑制剂。这种药物专门用于治疗FLT3-ITD(内部串联重复)突变阳性的急性髓系白血病(AML)成年患者。FLT3-ITD突变在AML患者中较为常见,其活化可导致异常增殖和生存信号的传导,从而促进AML的发展。奎扎替尼通过抑制FLT3激酶活性,阻止受体的自磷酸化,从而抑制下游FLT3受体信号传导,阻断FLT3-ITD依赖性细胞增殖,进而抑制白血病细胞的生长和增殖。
在临床研究中,奎扎替尼表现出色,疗效显著、安全性高。它不仅可以单独使用,也可以与标准阿糖胞苷和蒽环类药物联合使用,作为新诊断的FLT3-ITD阳性AML患者的诱导和巩固治疗,以及巩固化疗后的维持单药疗法。此外,奎扎替尼还被证明在某些类型的白血病患者中具有相当高的疗效,能够显著延长患者的无进展生存期,甚至使一些患者达到完全缓解状态。
然而,奎扎替尼的使用也伴随着一定的副作用和风险。常见的副作用包括恶心、呕吐、腹泻、疲劳、头痛等消化道和神经系统方面的不适。此外,奎扎替尼还可能导致QT间期延长,增加心律失常的风险,因此在使用时需要密切监测心电图和心率。对于严重低钾血症、严重低镁血症、长QT综合征或有室性心律失常或尖端扭转型室性心动过速病史的患者,奎扎替尼是禁用的。
奎扎替尼在国内尚未上市,因此国内患者暂无法直接购买。不过,该药物在海外已有销售记录,欧洲上市的原研版(17.7mg28片)价格昂贵,接近80000元;而老挝的仿制版则价格亲民,约为1800元(17.7mg14片)。
奎扎替尼仅可从特殊计划下的认证药房购买,患者必须在该计划中注册并了解奎扎替尼的风险和益处。尽管存在一些副作用,但奎扎替尼作为一种靶向性药物,为急性髓系白血病患者提供了新的治疗选择,特别是在复发或难治性AML的治疗中显示出较好的效果。
参考资料:https://www.drugs.com/mtm/quizartinib.html
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