吡托布鲁替尼治疗效果怎么样

2023年12月1日，美国食品药品监督管理局已加速批准吡托布鲁替尼（Jaypirca，由Eli Lilly and Company生产）用于治疗慢性淋巴细胞白血病或小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）的成年患者。这些患者必须是之前已经接受过至少两种治疗，包括BTK抑制剂和BCL-2抑制剂。

吡托布鲁替尼的疗效在BRUIN（NCT03740529）试验中得到了评估。这是一项开放标签、国际性、单组、多短期的临床试验，共有108名CLL或SLL患者参与。这些患者先前至少接受了两种治疗，包括BTK抑制剂和BCL-2抑制剂，且77%的患者因难治性或疾病进展而停用了最后一种BTK抑制剂。在试验中，患者每天口服一次200mg的吡托布鲁替尼，直到疾病进展或出现不可接受的毒性。

试验的主要疗效指标包括总体缓解率（ORR）和缓解持续时间（DOR）。根据独立审查委员会使用2018 iwCLL标准的评估，ORR达到了72%（95% CI: 63，80），而中位DOR为12.2个月（95% CI: 9.3，14.7）。值得注意的是，所有回应均为部分回应。

在使用吡托布鲁替尼时，一些常见的不良反应被记录下来。除了实验室术语外，最常见的不良反应（≥20%）包括疲劳、瘀伤、咳嗽、肌肉骨骼疼痛、新冠肺炎、腹泻、肺炎、腹痛、呼吸困难、出血、水肿、恶心、发热和头痛。此外，超过10%的患者出现了3级或4级的实验室异常，如中性粒细胞计数减少、贫血和血小板计数减少。严重感染在32%的患者中发生，其中10%为致命感染。

处方信息中特别提到了关于感染、出血、血细胞减少、心律失常和继发性原发性恶性肿瘤的警告和预防措施。对于使用吡托布鲁替尼的患者，推荐的剂量为每天口服一次200mg，直到疾病出现进展或毒性变得不可接受。

参考资料：https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-grants-accelerated-approval-pirtobrutinib-chronic-lymphocytic-leukemia-and-small-lymphocytic

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