维奈托克/维奈克拉（Venetoclax）作为一种靶向BCL-2蛋白的口服药物，近年来在治疗急性髓细胞白血病（AML）和骨髓增生异常综合征（MDS）方面引起了广泛关注。这两种疾病在老年患者中更为常见，且往往伴随耐药性问题，使得治疗效果受到限制。维奈托克通过下调凋亡阈值，提高细胞对化疗药物的敏感性，从而在某种程度上改善了这些患者的预后。
在研究中，维奈托克作为AML的单药治疗显示出适度的疗效，但其效果在联合治疗中更加显著。特别是与低剂量阿糖胞苷等化疗药物联用时，取得了可观的积极成果。这种联合方案使患者能够在不适宜强化化疗的情况下获得更好的反应，且显示出增加总生存率的潜力。此外，针对高风险MDS患者，基于维奈托克的联合疗法也显示出乐观的初步结果，尤其是与表观遗传药物如阿扎胞苷结合使用时。最近的临床研究表明，该组合可以有效诱导应答，改善患者的生活质量。
然而，尽管维奈托克的联合治疗在临床上显示出希望，但耐药性和相关毒性仍然是其应用中的主要障碍。一方面，某些患者可能会因为基因突变、肿瘤微环境的改变等因素，对维奈托克产生耐药性，这使得治疗效果大打折扣。因此，识别和监测这些可能的耐药机制具有重要意义，确保患者能够从治疗中获益。
同时，维奈托克的副作用也需引起重视，尤其是在老年患者中，药物相关毒性可能导致严重的健康风险。因此，在临床实践中，医生需要根据患者的具体情况，谨慎考虑维奈托克的使用，调整治疗方案，以最大限度地减少不良反应，并提高疗效。
参考资料：https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC10241752/
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