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儿童神经母细胞瘤(Neuroblastoma)是一种起源于交感神经系统的恶性肿瘤,是儿童中常见的实体肿瘤之一,多见于5岁以下儿童。它通常起源于神经嵴细胞,这些细胞在胚胎发育过程中会分化为交感神经系统的组成部分。肿瘤多发生在肾上腺、腹部或胸部,也可能累及骨髓、淋巴结和其他器官。
根据肿瘤的分期、分子特征及患者年龄,神经母细胞瘤可分为低危、中危和高危三种类型。低危和中危神经母细胞瘤通常发展缓慢,治疗效果较好,治愈率可达90%以上。而高危神经母细胞瘤进展迅速,治疗难度大,5年生存率仅为40%-50%左右。
该疾病的发病机制尚未完全明确,但与基因突变和染色体异常有关。MYCN基因扩增和染色体异常(如1p缺失、11q缺失等)是常见的生物学特征,且与肿瘤的侵袭性及预后密切相关。部分病例存在家族遗传倾向。
神经母细胞瘤的治疗包括手术、化疗、放疗、免疫治疗、自体干细胞移植及靶向治疗。近年来,抗GD2单抗(如Dinutuximab)等免疫疗法和靶向疗法取得了显著疗效。
总之,神经母细胞瘤是一种具有异质性的肿瘤,其严重性和治疗策略取决于危险分层和分子特征。早期诊断和规范治疗可显著提高生存率。
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