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Voranigo（Vorasidenib）是一种用于治疗星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤的靶向药物，专门针对具有IDH1或IDH2特定突变的患者。这些脑癌肿瘤通常在手术后需要进一步的药物控制，以防止肿瘤的复发和扩散。Voranigo以每日一次的口服片剂形式提供，为患者提供了便利，同时也确保了药物的持续性治疗。
星形细胞瘤和少突胶质细胞瘤都是来源于中枢神经系统（CNS）的神经胶质瘤，它们的形成与基因突变密切相关。具体而言，IDH1和IDH2基因的突变导致正常脑细胞的分化过程受到阻碍，使得这些细胞无法正常发育，而是开始不受控制地增殖，从而产生肿瘤。Voranigo的作用机制正是通过抑制IDH1和IDH2酶的活性，减少细胞内2-戊二酸（2-HG）的生成，2-HG是一种与肿瘤发展密切相关的代谢物。在此过程中，Voranigo帮助恢复细胞的正常分化，进而抑制肿瘤的生长。
在临床研究中，Voranigo在降低IDH1或IDH2突变胶质瘤患者体内2-HG肿瘤浓度方面显示出显著效果。研究表明，与未接受治疗的对照组相比，接受0.3至0.8倍于最高推荐剂量的Voranigo治疗的患者，其肿瘤中的2-HG浓度减少幅度显著，后位百分比的减少范围为64%（95%置信区间：22%，88%）至93%（95%置信区间：76%，98%）。这一结果不仅表明该药物在降低肿瘤标志物方面的有效性，也为其在临床应用中的前景提供了支持。
然而，尽管Voranigo展现出良好的疗效，其安全性和有效性的暴露-反应关系以及药效学反应的时间过程仍需进一步的研究来完善。
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