【新药】FDA批准Radicava ORS（依达拉奉）治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）

2022年5月12日，美国食品和药物管理局（FDA）批准依达拉奉的口服形式Radicava ORS（依达拉奉）用于治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS），这是一种目前无法治愈且进展迅速的神经退行性疾病。Radicava ORS与Radicava（依达拉奉）具有相同的疗效，这是一种FDA批准的静脉注射（IV）疗法，在一项关键试验中显示，该疗法有助于减缓ALS患者的身体功能丧失。
Radicava ORS是专门为ALS患者配制的，并提供灵活的给药选择（口服或通过喂食管服用），剂量小，5毫升，便携式瓶，口服剂量注射器，患者在服用前无需冷藏或复原。Radicavors在治疗日可能只需几分钟即可给药。
依达拉奉治疗ALS的综合临床开发项目已经跨越了十多年，包括静脉注射和口服制剂的多项临床试验。FDA对Radicava ORS的批准得到了几项研究的支持，其中包括关键的第3阶段临床试验（MCI186-19）的数据，该试验评估了137名ALS患者，结果表明，与安慰剂相比，Radicava治疗24周时身体功能的丧失降低了33%（约三分之一），这是由ALS功能评定量表修订版（ALSFRS-R）测量的，用于监测患者疾病进展的有效评级工具。此外，还进行了七项1期临床药理学研究，以检查健康个体和ALS患者（使用和不使用经皮内镜胃造口（PEG）管/鼻胃管）以及全球3期的药代动力学、安全性、药物间相互作用、剂量、生物利用度和生物等效性，对185例ALS患者进行为期24周的试验，证明该疗法的安全性和耐受性。最后，正在进行一项3期研究，评估放射治疗的长期安全性和耐受性长达96周。
在接受Radicava治疗的患者中，超过10%的患者最常见的不良事件是瘀伤（挫伤）、行走困难（步态障碍）和头痛。服用Radicavors的患者中有7.6%出现疲劳。对依达拉奉或本产品的任何非活性成分过敏的患者禁用Radicava和Radicava ORS。据报道，使用Radicava治疗的患者出现过敏反应和过敏反应。

关于Radicava®（依达拉奉）和Radicava ORS®（依达拉奉）

美国食品和药物管理局（FDA）于2017年5月5日批准了Radicava®（依达拉奉），并于2022年5月12日批准了用于治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）的口服制剂Radicava ORS®（依达拉奉）。通过静脉输注，以28天为周期给药Radicava。每次服用60毫克需要60分钟。在最初的周期中，连续14天每天注射治疗药物，然后是两周的无药期。此后的所有周期在14天内每天输注10天，然后是两周的无药期。在最初的治疗周期中，Radicavors每天服用14天，然后是14天的无药期。在随后的治疗周期中，Radicavors在14天内服用10天，然后是14天的无药期。应在夜间禁食后的早晨服用Radicavors。患者在服用Radicavors后一小时内不得进食或饮水（水除外）。

参考链接：https://www.drugs.com/newdrugs/fda-approves-radicava-ors-edaravone-amyotrophic-lateral-sclerosis-als-5832.html