普拉替尼(Pralsetinib)是一种口服的酪氨酸激酶受体小分子抑制剂,由原原癌基因RET(在转染过程中重排)编码,该基因在几种癌症中突变或改变,包括1%至2%的非小细胞肺癌(NSCLC)、高达70%的甲状腺髓样癌和约10%的其他甲状腺癌。普拉替尼被发现是肿瘤细胞系和RET突变或RET基因融合的实验肿瘤模型中细胞生长和增殖的有效抑制剂。

在普拉替尼对晚期或转移性甲状腺髓样癌症和RET改变的NSCLC患者的开放性试验中,客观有效率在56%至85%之间。普拉替尼于2020年获得在美国使用的加速批准,随后获得全面批准。它已经在其他几种携带RET基因改变的实体瘤中显示出疗效。普拉塞替尼有100毫克胶囊,品牌名为Gavreto。成人和12岁或以上儿童的推荐剂量为400mg,每日一次。副作用很常见,包括口干、腹泻、便秘、腹痛、恶心、全身动脉高压、肌痛、发烧、咳嗽、水肿、贫血、中性粒细胞减少、血清肌酐、尿酸和转氨酶水平升高。
普拉替尼原研药已经在国内上市,遗憾的是还未被纳入医保,国内的医院或药房等地已经可以购买到,常见包装规格分为100mg60粒和100mg120粒,但价格较高,一盒可能超过两万元人民币,部分地区的价格甚至高达六万人民币,价格十分昂贵。海外已经研发出首款普拉替尼仿制药,其成分与市面上的原研药大致一致,老挝生产的120粒装价格大约是四千多人民币(价格可能随汇率变动),价格相对便宜。
免责声明: 本文仅作医药知识科普,不构成诊疗建议。用药请遵医嘱,具体以医生处方及最新版药品说明书为准。


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