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恩西地平(Enasidenib)是一种口服的靶向性药物,用于治疗一种特定类型的白血病,即难治性或复发性的急性髓系白血病(AML)。它是一种异味酸脱氢酶 2(IDH2)抑制剂,特异性地抑制了突变型IDH2酶的活性。
恩西地平目前在国内还未获得上市许可,导致国内患者无法直接购买到该药物,必须寻求海外购买途径。在国外,价格相对实惠的药品为仿制药,特别是老挝和孟加拉出产的仿制药,售价在两千至四千元之间。值得一提的是,这些仿制药与原研药在药物成分上几乎无差异。
在AML患者中,约10%至15%的人携带IDH2基因突变,这种突变使得细胞无法正常分化,导致AML的发生和进展。恩西地平的作用机制是通过抑制突变型IDH2酶的活性,阻断了异常的代谢途径,并恢复了细胞的正常分化功能。
临床试验显示,恩西地平在治疗IDH2突变型难治性或复发性AML患者中表现出了显著的疗效。它可以降低白血病细胞的数量,延长患者的生存时间,并在一些患者中实现了完全缓解或部分缓解的临床反应。
恩西地平通常作为一种口服药物使用,每天一次。在开始治疗之前,医生通常会对患者进行基因突变的检测,以确定是否携带IDH2突变,并评估患者的一般健康状况和治疗方案的适应性。
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