莫洛替尼（Momelotinib）能用于加速期或急变期骨髓纤维化吗？

问题解答：

莫洛替尼的获批适应症主要针对中高危的骨髓纤维化，其关键研究入组的患者大多为慢性期。对于疾病进展至加速期或急性白血病转化的患者，单一使用莫洛替尼通常不能有效逆转病程。此时疾病已发生克隆演变，往往存在更复杂的基因突变，对JAK抑制剂可能失去最佳响应。虽然一些临床实践中可能短期使用莫洛替尼控制增大的脾脏和全身症状，作为向更强力治疗（如去甲基化药物或诱导化疗）过渡的桥接，但总体获益有限。这类患者亟需在血液科专家严密评估下，探索进入临床试验、联合化疗或争取异基因造血干细胞移植的机会。因此，若在规律服用莫洛替尼期间出现血象急剧变化、外周血原始细胞增多或新发髓外浸润，必须立即复诊，重新进行骨髓检查和基因评估，重新规划整体治疗策略。
参考资料：https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-momelotinib-myelofibrosis-anemia