莫洛替尼不是骨髓纤维化的治愈手段,而是一种有效的靶向控制药物。目前唯一可能根治骨髓纤维化的方法是异基因造血干细胞移植,但移植受限于年龄、供者、体能状态且伴随较高风险,仅适用于部分符合条件的患者。对于更多中老年患者,莫洛替尼通过持续控制症状、缩小脾脏和改善贫血,显著延缓疾病进展、减少白血病转化风险、改善生活质量,属于重要的“桥接”或长期维持治疗。如果年轻患者有移植计划,莫洛替尼也常用于移植前降低肿瘤负荷,为移植创造更好条件。
参考资料:https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-momelotinib-myelofibrosis-anemia
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