神经纤维瘤病属于常染色体显性遗传病，患者体内NF1基因突变导致神经纤维瘤过度生长。司美替尼（Selumetinib）作为MEK抑制剂，通过阻断异常信号通路抑制瘤体增殖，但需长期用药维持疗效。患者常担心“长期吃药是否伤肝”，实际上药物代谢主要通过肝脏CYP3A4酶，医生会定期监测肝功能指标，如ALT、AST水平。若出现轻度肝酶升高，可调整剂量或联合护肝药物；若严重升高则需停药评估。长期用药还需注意皮肤反应，如痤疮样皮疹，使用温和护肤品避免刺激。儿童患者需关注生长发育，定期监测身高、体重及骨龄。
参考资料：https://www.drugs.com/selumetinib.html
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