司美替尼（Selumetinib）是一种 MEK 抑制剂，针对神经纤维瘤相关通路发挥作用，尤其用于某些难治性的丛状神经纤维瘤患者。其机制是阻断细胞增殖信号，使肿瘤生长速度减缓，从而帮助改善外观、压迫相关症状以及某些功能受损问题。治疗过程中，部分患者在影像学评估中能看到病灶体积下降，而另一些患者可能主要表现为疼痛减轻或活动受限改善。由于神经纤维瘤属于长期管理疾病，因此治疗周期通常较长，需依赖医生持续监测药物反应。司美替尼可能出现皮疹、胃肠不适、眼部变化等不良反应，需要按医嘱进行调整。
参考资料：https://www.koselugo.com
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