司美替尼（Selumetinib）是一种MEK抑制剂，主要用于治疗伴NF1突变的丛状神经纤维瘤。虽然它不能完全治愈疾病，但能显著抑制肿瘤细胞增生，减少肿瘤体积，缓解疼痛及功能障碍。许多患者在使用数月后可观察到肿瘤缩小或稳定的迹象，这在过去需要手术的病例中是一大进步。药物的疗效依赖持续治疗，若中断可能导致肿瘤重新增长。研究显示，儿童患者对司美替尼反应更为显著，长期使用能延缓疾病进展。虽然不能彻底根除病灶，但司美替尼为非手术治疗提供了长期可行的新选择。
参考资料：https://www.koselugo.com
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