临床数据显示，儿童患者（≥1岁）使用ADAMTS13重组蛋白酶（Adzynma）的安全性与成人相当，常见不良反应为注射部位瘀斑（约18%），多为一过性。剂量需按体重调整（0.3mg/kg），最大单次剂量不超过30mg。长期用药需每6个月评估生长发育指标及骨密度，部分患儿可能出现生长激素分泌延迟，需补充钙剂及维生素D。若合并癫痫或脑缺血后遗症，需联合使用抗癫痫药及康复训练。用药期间避免接种活疫苗，以防病毒活化风险，灭活疫苗需在注射后2周进行。
参考资料：https://www.drugs.com
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