艾泰司他（Imetelstat）主要用于治疗骨髓增生异常综合征（MDS）和骨髓纤维化（MF）等骨髓增殖性肿瘤。其核心机制是通过抑制端粒酶活性，阻断肿瘤细胞的无限增殖能力，尤其针对依赖端粒酶维持的恶性造血干细胞。在MDS中，艾泰司他适用于输血依赖性低危至中危-1型患者，尤其是对传统疗法（如促红细胞生成素、免疫调节剂）无效或不耐受者。在骨髓纤维化中，该药物用于缓解脾肿大、改善贫血和减少输血需求。需注意，艾泰司他尚未获批用于急性髓系白血病（AML）或其他血液肿瘤，且对晚期高危患者疗效有限。患者需通过骨髓穿刺、基因检测等明确疾病分型，确保符合用药指征。
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