Imetelstat作用机制

Imetelstat（Rytelo）适用于治疗患有低至中度 1 风险骨髓增生异常综合征 (MDS) 的成人患者，该患者患有输血依赖性贫血，在八周内需要四个或更多红细胞单位，但对以下药物没有反应或不再有反应：或不适合使用红细胞生成刺激剂 (ESA)。

Imetelstat为粉针剂，由医疗诊所或医院的医生或护士静脉注射。通常每 4 周进行 2 小时以上的治疗。在接受 imetelstat 输注之前，您将接受其他药物，以帮助您避免出现副作用。

Imetelstat通过与端粒酶的RNA模板成分结合，直接抑制其活性来发挥治疗作用。这种抑制会导致癌细胞端粒逐渐缩短，最终导致细胞死亡。伊美司他对恶性细胞的选择性是由于与正常细胞相比，骨髓增生异常综合征和恶性干细胞和祖细胞中的端粒酶活性相对较高。

值得一提的是，Imetelstat还展示了在特定疾病治疗中的显著效果。例如，在低危骨髓增生异常综合征（LR-MDS）患者的输血依赖性贫血治疗中，Imetelstat表现出了令人瞩目的疗效。在临床试验中，与安慰剂组相比，Imetelstat治疗组的患者在多个关键指标上均表现出显著改善，如24周的RBC-TI率等。

此外，Imetelstat的安全性也得到了充分评估。虽然在治疗过程中可能会出现一些不良反应，如血小板减少和中性粒细胞减少等，但这些反应大多在可控范围内，且没有与治疗相关的死亡报告。

总的来说，Imetelstat通过其独特的作用机制，为血液瘤等恶性肿瘤的治疗提供了新的可能性。随着研究的深入和临床应用的拓展，我们有理由期待Imetelstat在未来肿瘤治疗领域发挥更大的作用。

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