阿瑞洛莫（arimoclomol）目前已进入NPC适应症的后期临床开发阶段，并获得美国FDA“罕见病药物”与“优先审评资格”，显示出成为标准治疗选项的潜力。尽管部分研究未达所有预设终点，但在改善神经症状进展速度方面仍被认为具有积极意义。它与麦格司他联合应用尤其适合已确诊并出现中枢神经损害的NPC患者。目前部分国家已开放同情用药路径，是否纳入正式治疗指南仍需更多临床验证。患者可关注最新批准动态或参与相关研究项目。
参考资料：https://www.drugs.com
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