阿瑞洛莫（arimoclomol）与麦格司他联合用于治疗尼曼-匹克病C型（NPC）时，机制互补：阿瑞洛莫通过激活热休克蛋白HSP70，帮助异常蛋白正确折叠，改善神经细胞代谢应激；而麦格司他则可抑制葡萄糖苷酰转移酶，减少有害脂质的积聚。两者配合有望减缓神经系统退行性变化。虽然该组合尚未在所有国家正式批准，但在一些早期研究和同情用药项目中表现出改善患者行动、语言及吞咽能力的潜力。使用前仍应由罕见病专家评估联合治疗是否适合。
参考资料：https://www.drugs.com
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