阿瑞洛莫（arimoclomol）已在多个研究中用于2岁及以上NPC患儿，初步显示安全性可控。作为HSP激活剂，它并非传统免疫抑制或化疗药物，副作用相对温和，儿童使用时最常见反应为轻度胃肠不适或疲倦。由于儿童中神经系统处于发育阶段，早期干预理论上可减缓认知和运动功能退化。使用时仍应定期监测肝肾功能与神经行为发育指标。建议在具备儿童罕见病治疗经验的医院进行治疗，由专业医生制定个体化方案。
参考资料：https://www.drugs.com
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