伏索利肽的治疗可有效提高患儿的年身高增长速率。临床研究数据显示，连续使用一年后，服药组儿童年增长速度平均可增加1.5至2厘米，有部分个体甚至更高。虽然伏索利肽无法完全逆转已有的骨骼发育异常，也不能保证患者最终达到正常人身高，但相比传统生长激素治疗，其从致病机制出发，具有更直接的干预效果。在多项国际多中心临床试验中，该药表现出良好的疗效与耐受性，特别适合在骨骺尚未闭合的5岁以上儿童中长期使用。越早治疗，潜在获益越大。因此，家长如发现孩子存在生长异常，应尽早做基因检测及骨龄评估。
参考资料：https://www.drugs.com
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