伏索利肽（Vosoritide）是一种重组C型利钠肽（CNP）类似物，主要用于治疗软骨发育不全（Achondroplasia）。这是目前最常见的遗传性侏儒症之一，由FGFR3基因突变引起，导致骨骼发育异常。伏索利肽通过抑制FGFR3信号通路，从而促进软骨生长板的正常发育，帮助儿童实现更接近常人的身高增长速度。它是全球首个针对软骨发育不全病因的靶向治疗药物，适用于尚未闭合骨骺、年龄在5岁以上的患儿。伏索利肽的上市，为这类遗传性矮小症提供了全新希望，不再只是生长激素支持治疗。
参考资料：https://www.drugs.com
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