伏索利肽/福索康（vosoritide）治疗软骨发育不全的用药最新消息是什么

文章摘要： 伏索利肽（vosoritide）近期最重要的进展，是中国于2026年9月批准其上市，同时海外临床研究和监管审评仍在推进。该药为C型利钠肽（CNP）类似物，主要通过调节软骨生长相关信号通路，改善软骨发育不全患者的线性生长。

一、2026年9月：伏索利肽在中国获批上市

据公开药品审批信息，国家药品监督管理局于2026年9月18日批准注射用伏索利肽上市，适应症为骨骺尚未闭合儿童患者的软骨发育不全治疗。此前，该适应症已纳入优先审评程序。此次获批为中国软骨发育不全患者提供了新的靶向治疗选择。需要注意，药品获批不代表所有医院已同步供货，也不代表已纳入国家医保目录。实际可及性、医院准入、零售价格和报销政策仍需以当地最新信息为准。

二、海外监管进展：美国完全批准申请仍在审评

伏索利肽此前已在美国通过加速批准用于骨骺未闭合的软骨发育不全儿童。2026年7月，研发企业BioMarin公布，美国FDA已受理其完全批准补充申请，审评目标日期为2027年2月28日。该申请基于长期安全性和疗效研究等数据，涉及线性生长以及身体比例、臂展等指标。该日期是监管审评目标，并不代表药物届时必然获批完全批准。

三、2026年9月：低度软骨发育不全Ⅲ期研究取得积极结果

2026年9月，BioMarin公布伏索利肽用于儿童低度软骨发育不全（Hypochondroplasia）的Ⅲ期研究结果。CANOPY-HCH-3研究显示，治疗52周时，与安慰剂相比，伏索利肽使年化生长速度额外提高约2.33厘米/年，站立身高、身高Z评分和臂展等指标也出现统计学显著改善。

这项结果具有临床研究意义，但仍需区分“临床试验取得积极结果”和“监管机构正式批准”。截至2026年10月，不能据此认定伏索利肽已获批用于低度软骨发育不全；后续仍需关注企业申报及各国监管机构审评进展。

四、诺onan综合征研究项目停止开发

2026年9月，BioMarin宣布停止伏索利肽用于诺onan综合征儿童的开发项目。企业表示，该决定综合考虑了研究可行性和现有治疗环境，并非基于药物安全性或疗效方面的新问题。公司表示，后续资源将继续投入低度软骨发育不全等骨骼疾病项目。

五、伏索利肽的作用机制与后续关注重点

伏索利肽通过激活C型利钠肽相关信号，调节成纤维细胞生长因子受体3（FGFR3）下游通路，减轻其对软骨内成骨过程的抑制，从而促进骨骼线性生长。治疗效果与适应症、年龄及骨骺是否闭合等因素有关，并非所有身材矮小儿童都适用。

后续值得关注的重点包括中国市场供货及价格、医保和地方保障政策、美国完全批准审评结果，以及低度软骨发育不全适应症的申报进展。伏索利肽的中国获批是2026年重要进展，但具体用药资格仍应依据正式说明书判断。

参考资料：BioMarin：低度软骨发育不全Ⅲ期研究结果https://www.biomarin.com/news/press-releases/u-s-food-and-drug-administration-accepts-biomarins-supplemental-new-drug-application-for-full-approval-of-voxzogo-vosoritide-for-children-with-achondroplasia/

作者：王奕|药得医学编辑团队

医学审核：马志娟|药得医学审核团队

更新日期：2026年10月20日