司美替尼（Selumetinib）是一种MEK抑制剂，被FDA批准用于治疗患有神经纤维瘤病（NF1）并伴有症状性丛状神经纤维瘤的儿童患者。这类肿瘤在以往缺乏有效治疗手段，而司美替尼通过靶向RAS-MAPK信号通路，能够显著缩小肿瘤体积。临床经验表明，一部分患者在服用后3至6个月开始出现肿瘤缩小迹象，伴随疼痛、压迫症状的缓解。尽管不是所有人都能达到明显缩小效果，但多数患者会在药物持续作用下获得一定临床改善，是目前NF1治疗中的重要突破。
参考资料：https://www.koselugo.com
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