艾伏尼布（Ivosidenib）主要用于治疗携带IDH1（异柠檬酸脱氢酶1）突变的急性髓系白血病（AML）。IDH1突变导致细胞代谢异常，产生过量2-羟基戊二酸（2-HG），影响细胞正常分化和功能。艾伏尼布通过特异性抑制IDH1突变型酶活性，降低2-HG水平，逆转代谢异常，促进癌细胞正常分化和凋亡。治疗过程中，艾伏尼布主要针对IDH1突变患者，对其他基因突变如IDH2突变不适用，需采用其他特定药物。准确基因检测对于确定患者是否适合使用艾伏尼布至关重要。
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