艾伏尼布（Ivosidenib）主要用于治疗具有IDH1（异柠檬酸脱氢酶1）突变的急性髓系白血病（AML）。IDH1突变导致细胞代谢异常，产生过量的2-羟基戊二酸（2-HG），进而影响细胞的正常分化和功能。艾伏尼布通过特异性抑制IDH1突变型酶的活性，降低2-HG水平，从而逆转这些代谢异常，促进癌细胞的正常分化和凋亡。艾伏尼布在治疗过程中主要针对那些表现为IDH1突变的患者，对于其他基因突变，如IDH2突变，则不适用艾伏尼布治疗，可能需要其他特定药物。准确的基因检测对于确定艾伏尼布治疗的适应性至关重要。
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