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苯丁酸钠口服混悬液(sodium phenylbutyrate)
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  • 药品别名:

    Olpruva

  • 剂型:

    口服悬溶液

  • 规格:

    2g;3g;4g;5g;6g;6.67g

  • 有效期:

    36个月

  • 原研药厂:

    Acer Therapeutics Inc.

  • 产地:

    美国

  • 价格:

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  • 上市版本:

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  • 服务保障:

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【功效】
在其新药申请(NDA)中,本品引用了参考上市药物Buphenyl powder的临床前和临床安全性和疗效数据。表明Olpruva与Buphenyl具有生物等效性。
-在迟发性缺乏症患者中,包括因鸟氨酸转氨甲酰酶缺乏症而进行杂合子的女性,其恢复从高氨血症性脑病,然后用苯丁酸钠和膳食蛋白质长期治疗限制,存活率为98%。
-在妊娠期间诊断并在任何高氨血症性脑病发作之前接受治疗的患者中,生存率100%,但即使在这些患者中,大多数随后也表现出认知障碍或其他神经功能缺损。
-使用本品治疗(苯丁酸钠、苯甲酸钠和苯乙酸钠)且结合膳食蛋白质控制,在某些情况下,补充必需氨基酸,出生后诊断的新生儿的第一个月存活率几乎是80%。


参考链接:https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2022/020572s025,020573s022lbl.pdf

作者:药得医学编辑团队

医学审核:药得医学审核团队

发布日期:2024-03-12

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