【临床试验】

KarMMa (NCT03361748) 评估了 ABECMA 对复发/难治性多发性骨髓瘤的疗效，这是一项开放标签、单臂、多中心研究，对象是患有复发性和难治性多发性骨髓瘤的成年患者，这些患者之前接受过至少 3 种抗骨髓瘤治疗，包括免疫调节剂 、蛋白酶体抑制剂和抗CD38单克隆抗体。

表6：独立反应委员会根据 IMWG 标准进行审查的疗效总结

CAR=嵌合抗原受体； CI=置信区间； CR=完全缓解； MRD=微小残留病； IMWG=国际骨髓瘤工作组； PR=部分缓解； sCR=严格的完全缓解； VGPR=非常好的部分响应。
a 所有完全缓解均为严格的完全缓解（CRs）。

b Clopper-Pearson 精确 CI。

表 7：MRD 阴性率

a MRD 阴性定义为在达到完全缓解或严格完全缓解直至进展或死亡之前 3 个月内任何时间点为 MRD 阴性的完全缓解或严格完全缓解患者的比例。
b Clopper-Pearson 精确 CI。
c 基于使用 ClonoSEQ（新一代测序分析 (NGS)）的 10-5 阈值。
表8：反应持续时间

CAR=嵌合抗原受体； CI=置信区间； CR=完全缓解； PR=部分缓解； sCR=严格的完整缓解； VGPR=非常好的部分缓解； NE=不可估计。
a 反应（缓解）定义为根据 IMWG 标准实现 sCR、CR、VGPR 或 PR。
b 中位数和 95% CI 基于 Kaplan-Meier 估计。
与获得 PR 或 VGPR 的患者相比，获得严格 CR 的患者的缓解持续时间更长（表 8）。 在 28 名达到严格 CR 的患者中，估计有 65%（95% CI：42%，81%）的缓解持续至少 12 个月。
VGPR 患者 (n=25) 的中位缓解持续时间为 11.1 个月 (95% CI: 8.7, 11.3)。
PR 患者 (n=19) 的中位缓解持续时间为 4.0 个月 (95% CI: 2.7, 7.2)。