1、治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）：

成人患者：

一项为期 26 周的随机、双盲、安慰剂对照研究（C04-001）评估了依库珠单抗在伴有溶血的 PNH 患者中的安全性和有效性。
主要终点：
为血红蛋白稳定化（患者血红蛋白浓度持续高于设定点，且整个26周试验期间无需输注 RBC）和输血需求。
试验结果：
-49%本品组治疗的患者具有稳定血红蛋白水平，而安慰剂组为0%。

-51%本品组治疗的患者治疗期间不需输血者，而安慰剂组为0%。

儿童患者：
在 M07-005 试验中，共计 7 名 PNH 儿童患者接受了依库珠单抗治疗，患者中位体重为57.2 kg（范围：48.6 至 69.8 kg），年龄为 11 至 17 岁（中位年龄：15.6 岁）。采用推荐的儿童人群给药方案后，依库珠单抗治疗减少了患者血管内溶血（通过测定血清 LDH 水平），明显减少或避免了输血，患者整体功能有改善趋势。见下表：

2、非典型溶血尿毒症综合征(aHUS) ：

成人患者：
-C08-002A/B 试验是一项前瞻性、对照、开放性研究，入选患者为 aHUS 疾病早期，具有血栓性微血管病临床表现证据（给予 PE/PI 治疗的情况下血小板计数仍≤150×109/L；且LDH 和血清肌酐高于正常范围的上限）。
-C08-003A/B 试验是一项前瞻性、对照、开放性研究，入组的患者为 aHUS 长期患病者，没有明显的血栓性微血管病临床表现， 且长期接受血浆净化或血浆置换或输注新鲜冰冻血浆（PE/PI）治疗（每两周给予≥1 次 PE/PI 治疗。
主要终点：
-C08-002A/B 试验的主要终点为血小板计数相比于基线的变化。
-C08-003A/B 试验的主要终点为无血栓性微血管病（TMA）事件状态。
试验结果：
-C08-002A/B 试验，经本品治疗，第26周时，76%的患者血小板计数恢复正常；第2年时，88%的患者血小板计数继续保持恢复正常。
-C08-003A/B 试验，经本品治疗，第26周时，90%的患者血小板计数恢复正常，且80%的患者无TMA事件状态；第2年时，90%的患者血小板计数恢复正常，且95%的患者无TMA事件状态。
儿童患者：
-在 aHUS 研究 C09-001r 中，共计 15 名儿童患者（2 个月至 12 岁）接受了依库珠单抗治疗。47%的患儿具有已确定的补体调节因子突变或自身抗体。从诊断 aHUS 至依库珠单抗首次给药的中位时间为 14 个月。
试验结果：89%的本品治疗患儿血小板计数恢复正常，且42%的患儿TMA 完全缓解。
-aHUS 研究 C10-003 中儿童和青少年患者中，共计 22 名儿童和青少年患者（5 个月至 17 岁）接受了依库珠单抗治疗。
-试验结果：82%接受本品治疗的患儿血液学完全恢复正常且中位持续时间为38周；64%的患儿TMA 完全缓解且中位持续时间为37周。

3、治疗广泛性重症肌无力（gMG）：

试验gMG Study1为期 26 周的随机、双盲、平行组、安慰剂对照、多中心试验。共涉及125名患者，随机服用本品和安慰剂。
主要终点：
是接受本品治疗第26周，对比基线，患者重症肌无力特定日常生活活动量表（MGADL） 总分的变化。
试验结果：
本品治疗第26周时，本品组患者的MGADL总分改善了4.2分，而安慰剂组为2.3分，达到了规定的临床反应定义（至少改善3分）。

4、治疗视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD）

NMOSD Study 1为一项随机、双盲、安慰剂对照试验，招募了143名AQP4 抗体阳性且在筛查时符合以下标准的NMOSD患者。
主要终点：
首次裁定的复发时间。
试验结果：
-与安慰剂组相比，本品治疗组的患者首次复发的时间显著延迟，且有效降低复发风险94%（ 风险比 0.058; p < 0.0001）。
-与安慰剂组相比，本品治疗注的患者年化复发率风险有效降低96%（风险比为0.045，p < 0.0001）。


参考链接：
1、https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2020/125166s434lbl.pdf
2、《依库珠单抗注射液说明书》