【临床试验】

1．新诊断的 Ph+ CML-CP
在一项多中心、随机、阳性对照、开放标签研究 ASC4FIRST (NCT04971226) 中评估了 SCEMBLIX 对新诊断的慢性期 Ph+ CML (Ph+ CML-CP) 患者治疗的疗效。
试验设计如下：

主要疗效结果是 48 周时的主要分子反应率 (MMR)。ASC4FIRST 的主要疗效结果总结在表 10 中。
表 10：新诊断的 Ph+ CML-CP 患者的疗效结果 (ASC4FIRST)

新诊断患者中反应率对比 IS-TKI
第 48 周 MMR 率

a 使用按 PRS-TKI 和基线 ELTS 风险组分层的常见风险差异进行估计。
b 使用按 PRS-TKI 和基线 ELTS 风险组分层的 Cochran-Mantel-Haenszel 单侧检验调整后的 P 值。
c IS-TKI 包括伊马替尼（400 mg，每日一次）和其他 TKI，如尼洛替尼（300 mg，每日两次）、达沙替尼（100 mg，每日一次）或博舒替尼（（Bosutinib，400 mg，每日一次）。
d 使用按基线 ELTS 风险组分层的 Cochran-Mantel-Haenszel 单侧检验调整后的 P 值。
在其他 TKI 组中接受 SCEMBLIX 和 IS-TKI 治疗的患者的 48 周 MMR 率分别为 66%（95% CI：56%、75%）和 58%（95% CI：48%、68%）。

伊马替尼组内接受 SCEMBLIX、IS-TKI 和 IS-TKI 治疗的患者的 MMR 中位时间分别为：24 周（95% CI：24 至 25 周）、36 周（95% CI：36 至 49 周）和 49 周（95% CI：36 至 60 周）。

2. Ph+ CML-CP，之前接受过两种或多种 TKI 治疗

SCEMBLIX 在治疗既往接受过两种或两种以上 TKI 治疗的慢性期 Ph+ CML 患者 (Ph+ CML-CP) 中的疗效在多中心、随机、阳性对照和开放标签研究 ASCEMBL (NCT03106779) 中进行了评估 。
表 8 总结了 ASCEMBL 的主要疗效结果。

3. 带有 T315I 突变的 Ph+ CML-CP
SCEMBLIX 治疗 T315I 突变 Ph+ CML-CP 患者的疗效在一项多中心开放标签研究 CABL001X2101 (NCT02081378) 中进行了评估。
用 SCEMBLIX 治疗的 45 例患者中，24 周时有 42%（19/45，95% CI：28% 至 58%）达到 MMR。 用 SCEMBLIX 治疗的 45 例患者中，96 周时有 49%（22/45，95% CI：34% 至 64%）达到 MMR。 中位治疗持续时间为 108 周（范围为 2 至 215 周）。