匹米替尼（pimicotinib）-PIMJETMI

【临床试验】

本品的疗效在 MANEUVER（NCT05804045）中进行了评估，这是一项在 TGCT 患者中开展的双盲、随机（2:1）、安慰剂对照、国际多中心试验，入组患者为手术切除可能导致功能障碍或严重并发症的 TGCT 患者。合格患者均为症状性患者，且根据实体瘤疗效评价标准（RECIST v1.1）具有可测量病灶，至少一处病灶最小径 ≥2 cm。

患者随机接受匹米替尼 50 mg 或安慰剂每日一次。随机化按地理区域（中国 vs 非中国）分层。第 25 周时，完成双盲随机部分试验的患者可参加开放标签扩展研究，所有患者均接受 PIMJETMI 治疗。
主要疗效结局指标为第 25 周时经盲态独立中心评估（BICR）按 RECIST v1.1 评估的客观缓解率（ORR）。第 25 周时测定的其他疗效结局包括：BICR 采用肿瘤体积评分（TVS）评估的 ORR、通过量角器测量评估的受累关节活动度（ROM）较基线的平均变化、简明疼痛量表（BPI）最重疼痛数字评定量表（NRS）评分，以及 PROMIS 身体功能（PROMIS-PF）简表。

与安慰剂相比，随机分配至匹米替尼组患者的 ORR 显示出有统计学意义的显著改善。MANEUVER 的疗效结果总结见表 2。

表 2：MANEUVER 第 25 周评估的疗效结果

+：表示截至数据截止日期，患者末次评估时缓解仍在持续。
NR - 未达到；NA - 不适用；BPI - 简明疼痛量表；CI - 置信区间；LS - 最小二乘；MMRM - 重复测量混合模型；N - 分析集中治疗组的患者例数及所有百分比分母；n - 分析中有可用数据的患者例数；NRS - 数字评定量表；PROMIS-PF - 患者报告结局测量信息系统-身体功能；ROM - 活动度；SD - 标准差。
a 经盲态独立中心评估。
b ORR 分析基于数据截止日期（DCO）2025 年 3 月 12 日。DoR 结果基于自 ORR 分析起约 12 个月的额外随访。DCO：2026 年 3 月 1 日。
c 采用 Kaplan-Meier 法估计。
d 基于观察到的缓解持续时间。
e ROM、BPI 最重疼痛 NRS 和 PROMIS PF T 评分终点分析基于 DCO 2024 年 9 月 23 日。
f 采用 MMRM 方法估计。
g 采用 BPI 最重疼痛数字评定量表（NRS）测量，量表为 0 至 10 分。分值越低表示疼痛越轻。

h 采用 PROMIS-PF T 评分测量（15 项评分；范围 0–100）。PROMIS-PF 评分越高表示身体功能越好。

接受匹米替尼治疗的中国患者（N=31）按 RECIST v1.1 经 BICR 评估的 ORR 为 65%（95% CI：45, 81），中国以外患者（N=32）为 47%（95% CI：29, 65）。研究者评估的 ORR 在匹米替尼组为 35%（95% CI：23%, 48%），安慰剂组为 0%。按 TVS 评估的 ORR 在接受匹米替尼治疗的患者中为 65%（95% CI：52%, 77%；p<0.0001），接受安慰剂治疗的患者中为 3.2%（95% CI：0.1%, 17%）（DCO：2025 年 3 月 12 日）。

匹米替尼起效迅速，治疗5周时即可改善症状，且可持续改善患者的关节活动度和身体功能，显著提升患者生活质量，使患者回归正常生活。

参考信息来源：

1. EMD Serono. PIMJETMI® (pimicotinib) Prescribing Information (2026-11-10). https://www.emdserono.com/us-en/pi/pimjetmi-pi.pdf

2. 国家医疗保障局.盐酸匹米替尼胶囊（贝捷迈® ）Presentation（2026-06-09）.https://www.nhsa.gov.cn/attach/Ypsn2026/YPSW202600347/YPSW202600347(ppt).pdf