【功效】
在晚期和/或转移性结直肠癌患者中通过一个开放随机临床研究探索卡培他滨连续治疗（1331mg/m²/天，每日 2 次口服，n=39），卡培他滨间断治疗（2510mg/m²/天，每日 2 次口服，n=34）以及卡培他滨联合口服甲酰四氢叶酸（LV）（卡培他滨 1657 mg/m²/天，每日 2 次

口服，n=35；甲酰四氢叶酸 60mg/天）的疗效和安全性，并以之确定卡培他滨的推荐剂量。

卡培他滨加甲酰四氢叶酸对提高缓解率并无明显优势，而不良反应却有所增加。基于总体安全性和有效性，选择卡培他滨 1250mg/m²，每日 2 次口服，治疗 2 周后停药 1 周的方案用于进一步临床研究。 

结肠癌辅助化疗 
单药治疗 
在 Dukes’C 期结肠癌患者中进行了一项多中心随机对照Ⅲ期临床试验（X-ACT 研究），研究提供了卡培他滨辅助治疗结肠癌患者的相关数据。该研究旨在比较卡培他滨与 5-氟尿嘧啶/甲酰四氢叶酸（5－FU/LV）静脉滴注的无病生存率（DFS）。该研究中，1987 例患者随机接受卡培他滨或 5-氟尿嘧啶和甲酰四氢叶酸治疗。卡培他滨用药剂量为 1250 mg/m²，每日 2 次，治疗 2 周后停药 1 周，即 3 周为一个疗程，共计 8 个疗程（24 周）；5-氟尿嘧啶和甲酰四氢叶酸用药剂量分别为 425mg/m2 和 20mg/m²，在第 1 天至第 5 天静脉滴注，以 4 周
为一个疗程，共计 6 个疗程（24 周）。入组患者需满足以下条件：年龄 18 至 75 岁，组织学证实 Dukes’ C 期结肠癌，有至少一个淋巴结阳性，且接受过原发性肿瘤根治术（在随机分组前 8 周内），无肉眼或显微镜下残余肿瘤的证据。此外，患者之前应未接受过细胞毒性化
疗或免疫治疗（类固醇激素治疗除外），且在随机分组时，ECOG 体能评分为 0 或 1(KPS≥ 70%)，嗜中性粒细胞绝对数（ANC） ≥1.5×10⁹
/L，血小板≥100×10⁹/L，血清肌酐≤1.5倍 ULN（正常上限），总胆红素≤1.5 倍 ULN（正常上限）， AST/ALT≤2.5 倍 ULN（正常
上限），癌胚抗原在正常范围内。 
中位随访时间为 83 个月（6.9 年）。在无病生存率（DFS）方面，卡培他滨对比 5-FU/LV的风险比为 0.88（95%CI: 0.77, 1.01)。由于风险比的双侧可信区间上限值低于 1.20，故认为卡培他滨的疗效同 5-FU/LV 相比具有非劣效性。非劣效性界值为 1.20，相当于保留了 75%的 5-FU/LV 治疗收益。在总生存期方面，卡培他滨对比 5-FU/LV 的风险比为 0.86（95% CI: 0.74, 1.01)。5 年总生存率，卡培他滨为 71.4%，5-FU/LV 为 68.4%。

参考链接：《卡培他滨说明书》（中文版 更新至2021 年 05 月 17 日）