泊马度胺 （pomalidomide）-POMALYST

【临床试验】

试验1
多发性骨髓瘤试验 1是一项 2 期、多中心、随机开放标签研究，受试者为上次骨髓瘤治疗难治且已接受来那度胺和硼替佐米治疗的复发性多发性骨髓瘤 (MM) 患者。
表 8：试验 1 结果

a 结果是添加地塞米松之前的结果。
b ORR = PR + CR（根据 EBMT 标准）。
CI，置信区间； NE，未建立（尚未达到中位数）。
数据截止日期：2011 年 4 月 1 日
试验2
试验 2 是一项 3 期多中心、随机、开放标签研究，其中将 POMALYST + 低剂量 Dex 疗法与高剂量 Dex 疗法在患有复发性难治性 MM 的成年患者中进行比较，这些患者之前至少接受过两种治疗方案 ，包括来那度胺和硼替佐米，并在最后一次治疗时或 60 天内证明疾病进展。
表 10：试验 2 结果中位数（双侧95%置信区间）（月）

注：CI=置信区间； IRAC=独立审查裁决委员会
a 中位数基于 Kaplan-Meier 估计。
b 基于 Cox 比例风险模型，比较与治疗组相关的风险函数，按年龄（≤75 岁 vs >75 岁）、疾病人群（对来那度胺和硼替佐米均难治与对两种药物均不难治）以及既往抗骨髓瘤治疗次数 (=2 vs >2)进行分层。
c p 值基于分层对数秩检验，其分层因子与上述 Cox 模型相同。
d 高剂量 Dex 组中 53% 的患者随后接受 POMALYST。
e 基于 Cox 比例风险模型（未分层），比较与治疗组相关的风险函数。
f p 值基于非分层对数秩检验。
g PFS 和 OS 的 Alpha 控制。
PFS 数据截止日期：2012 年 9 月 7 日
OS 和 ORR 数据截止日期：2013 年 3 月 1 日

2 卡波西肉瘤
临床试验 12-C-0047 (NCT01495598) 是一项开放标签、单中心、单臂临床研究，评估 POMALYST 在卡波西肉瘤 (KS) 患者中的安全性和有效性。
表 11：试验 12-C-0047 结果

CI：置信区间
1 CR 包括一名达到 cCR 的 HIV 阴性患者。
2 计算为首次记录的缓解日期至首次记录的疾病进展、接受新治疗或第二疗程或因任何原因死亡的日期，以先发生者为准。 中值估计来自 Kaplan-Meier 分析。
3 来自 Kaplan-Meier 分析。