艾乐多卡基因疗法（Eladocagene exuparvovec）

药品别名：
Kebilidi，Upstaza，艾拉多卡基因疗法，埃拉多卡吉，艾乐多卡基因疗法
剂型：
注射用混悬液
规格：
浓度为5.6×10¹¹ vg/mL。本品以单剂量小瓶形式供应，可提取体积为0.5mL，含有2.8×10¹¹ vg
有效期：
美版为48个月；欧盟：未开封45个月，已开封，在低于25°C室温下保存最长6小时
原研药厂：
PTC Therapeutics, Inc.
产地：
美版为美国：欧盟为爱尔兰
价格：
详询客服
上市版本：
点击查看
服务保障：
100%正品权威医院渠道免费咨询药品完备全球找药

【适应症】
本品是一种基于腺相关病毒（AAV）载体的基因疗法，适用于治疗患有芳香族 L 氨基酸脱羧酶（AADC）缺乏症的成人和儿童患者。

【推荐剂量】
推荐剂量为1.8×10<sup>11</sup> 个载体基因组（VG）。
以0.003 mL/分（0.18 mL/小时）的输注速度，分别在每个壳核前后两个部位，共分4个部位输注，每个部位剂量为0.08 mL（0.45×10<sup>11</sup> vg），每个部位持续输注27分钟。

【不良反应】
最常见的不良反应（发生率≥15%）是运动障碍、发热、低血压、贫血、唾液分泌过多、低钾血症、低磷血症、失眠、低镁血症和手术并发症。

【药理作用】
本品是一种基于重组腺相关病毒血清型 2 （rAAV2）的基因疗法，旨在递送编码 AADC 酶的 DDC 基因拷贝。壳核内输注本品导致 AADC 酶表达，随后在壳核中产生多巴胺。

【贮藏】
在不高于零下65°C冷冻储存和运输。将药瓶保存在随附的纸箱中。给药前需先化冻，若不立即使用，储存在室温下(不高于25°C)，并在产品开始解冻后6h内使用。解冻后不能再次冻存。

参考链接：https://www.fda.gov/media/183530/download?attachment

作者：药得医学编辑团队

医学审核：药得医学审核团队

发布日期：2024-12-11

免责声明:由本文所表达的任何关于疾病的建议都不应该被视为医生的建议或替代品，请咨询您的治疗医生了解更多细节。本站信息仅供参考，药得不承担任何责任。

上一篇：奥希替尼（Osimertinib）-OSIMERFE

下一篇：马塔西单抗（marstacimab-hncq）