艾乐多卡基因疗法(Eladocagene exuparvovec)是一种用于治疗芳香族L-氨基酸脱羧酶(AADC)缺乏症的基因疗法。这种罕见神经系统疾病会导致多巴胺等关键神经递质严重不足。疗效通常在治疗后3-6个月开始显现,包括头控、坐立等运动功能改善,部分患者12-24个月持续进步。使用艾尔多卡基因疗法可以显著改善运动功能(如头控、自主坐立)、减少眼动危象发作频率、改善睡眠和情绪稳定性。
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艾乐多卡基因疗法(Eladocagene exuparvovec)上市进展如何?
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2025-06-16艾乐多卡基因疗法(Eladocageneexuparvovec)是一种用于治疗芳香族L-氨基酸脱羧酶(AADC)缺乏症的基因疗法。这种罕见神经系统疾病会导...
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