尼洛加司他（Nirogacestat）的用药方法

时间：2023.12.07作者：医学编辑王奕 浏览次数：267

在DeFi试验（NCT03785964）中评估了疗效，这是一项国际性、多中心、随机（1:1）、双盲、安慰剂对照试验，对142名患有进展性硬纤维瘤且不适合手术的患者进行了疗效评估。如果韧带样瘤在筛选的12个月内有进展，患者是合格的。患者随机接受150mg尼洛加司他（Nirogacestat）或安慰剂，每日两次，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。

研究结果显示尼洛加司他适用于需要全身治疗的进行性硬纤维瘤成年患者。尼洛加司他的推荐剂量为150mg，每日口服两次，直至疾病恶化或出现不可接受的毒性。每剂150mg的尼洛加司他由三片50mg的药片组成。尼洛加司他可以和食物一起服用，也可以不吃。韧带样瘤是一种极其罕见的潜在衰弱性软组织肿瘤。在开始使用研究药物尼洛加司他适治疗2年后，四分之三的试验参与者没有出现疾病恶化，部分或完全缩小了约40%患者的肿瘤。

对于其他严重不良反应、危及生命的不良反应或持续不可耐受的2级不良事件，应暂停用药，直至缓解至≤1级或基线。仅在考虑潜在益处和不良反应复发的可能性后，以每天两次100mg的剂量重新开始。如果在减少剂量后再次出现严重或危及生命的不良反应，应永久停用尼洛加司他。

尼洛加司他没有在国内上市，并且它在海外上市的时间较短，其价格等相关资讯较少。

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