尼洛加司他（Nirogacestat）是一种γ分泌酶抑制剂，适用于需要全身治疗的进行性硬纤维瘤成年患者。尼洛加司他通过抑制γ分泌酶发挥作用，γ分泌酶是一种切割多种跨膜蛋白复合物（包括Notch）的酶，Notch被认为在激活有助于韧带样瘤生长的途径中发挥作用。
韧带样纤维瘤是局部侵袭性和侵袭性软组织肿瘤，可导致严重的发病率。此外，当重要结构受到影响时，韧带样纤维瘤可能会危及生命。尽管韧带样纤维瘤不会转移，但其通常对现有的非适应症全身治疗难以治愈，手术切除后的复发率高达77%。4-6韧带样纤维瘤专家和治疗指南现在建议将全身治疗作为大多数需要治疗的肿瘤部位的一线干预措施，而不是手术治疗，
尼洛加司他这种γ分泌酶抑制剂，可阻断Notch受体的蛋白水解激活。当失调时，Notch可以激活导致肿瘤生长的途径。尼洛加司他暴露和3级低磷血症之间存在暴露-反应关系，在较高暴露时，3级低磷血症的风险较高。在推荐剂量下，未观察到QTc间期平均增加>20ms。尼洛加司他主要通过粪便（38%）和尿液（17%）排出，只有不到1%的未改变药物残留在尿液中。也可以通过呼出的空气消除（9.7%）。
尼洛加司他没有在国内上市，并且它在海外上市的时间较短，其价格等相关资讯较少。
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